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Un enfant sourd retrouve l’audition grâce à une thérapie génique

Redigé par Ange Carolle Kouassi
Le 24 janvier 2024 à 01:46

C’est un succès médical sans précédent qui suscite un grand espoir pour les patients du monde entier souffrant d’une perte d’audition causée par des mutations génétiques. Un garçon de 11 ans a entendu "pour la première fois de sa vie" après une thérapie génique inédite, a annoncé mardi l’hôpital pour enfants de Philadelphie, qui a réalisé le traitement, selon l’AFP.

Le 4 octobre 2023, le garçon a subi une intervention chirurgicale consistant à soulever partiellement son tympan, puis à injecter dans le liquide interne de sa cochlée un virus inoffensif qui avait été modifié pour transporter des copies fonctionnelles du gène de l’otoferline. Les cellules ciliées ont alors commencé à produire la protéine manquante.

Aissam Dam est né "sourd profond en raison d’une anomalie très rare sur un seul gène. Cette anomalie empêche la production d’otoferline, une protéine nécessaire aux cellules ciliées de l’oreille interne pour convertir les vibrations sonores en signaux chimiques envoyés au cerveau. Les anomalies du gène de l’otoferline sont très rares et représentent entre 1 et 8 % des cas de déficience auditive à la naissance.

Presque quatre mois après l’intervention, l’audition d’Aissam s’est améliorée au point qu’il ne présente plus qu’une perte auditive légère à modérée. Il peut désormais entendre la voix de ses parents, le vrombissement des voitures et le bruit des ciseaux qui coupent ses cheveux.

Cette réussite ouvre la voie à de nouvelles thérapies géniques pour la perte auditive. Selon les chercheurs, cette approche pourrait être utilisée pour traiter plus de 150 autres gènes responsables de la perte auditive chez l’enfant.

Un enfant sourd retrouve l’audition grâce à une thérapie génique

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